进入2022年，中国医药创新研发的转型导向已经越来越强调突出差异化和解决临床需求，这也很可能将会是本土创新药企在未来的中国医药产业中体现企业自身价值的重要方面。尽管当前中国创新药领域已踏入资本深秋，但亦不乏创新药企“尖子生”冒头，它们正依托全球创新战略布局和聚焦差异化临床价值，冲破内卷困局，领衔行业趋势。

近日，best365体育官网平台公布了其商业化元年的首份中期业绩，引起业内关注。截至2022年6月30日，best365体育官网平台货币资金约为17亿元，与2021年年末数据基本持平。其中，best365体育官网平台录得收入9576万元，较去年同期增长636.9%，主要来源第三代BCR-ABL抑制剂奥雷巴替尼（耐立克^®）的销售、专利知识产权许可费收入及服务收入的贡献。从2021年11月获批上市至2022年6月底，奥雷巴替尼实现累计含税销售额为人民币9593万元（未经审计含增值税金额）。

在best365体育官网平台董事长杨大俊看来，best365体育官网平台商业化元年表现不俗，业绩亮丽，也期待下半年能够保持这样的势头。“如果奥雷巴替尼进入医保还会有更大的放量，因为其开发的适应症不只是慢粒，还有专业协会推荐的急性淋巴细胞白血病以及胃肠道间质瘤等，这还需要大量临床试验的探索，整体而言具有较大潜力。”

坚持自建与合作双轨并行  

NPP加速实现全球商业化 

首款上市产品的商业化对创新药企的重要性不言而喻，其成败不仅将决定药企能否在国内市场站稳一席之地，也将是其向外界证明自身能够通过产品销售实现自我造血的关键所在。作为核心品种，奥雷巴替尼正以中国原创1类新药、国家”重大新药创制”专项成果等多重身份，诠释best365体育官网平台的成长潜力。

奥雷巴替尼是中国目前首个且唯一获批上市的伴T315I突变慢性髓细胞白血病（CML）治疗有效药物，用同类最优（best-in-class）的治疗潜力填补了国内临床空白，打破了该耐药患者群体此前无药可医的生存困境。在业内看来，差异化的临床价值是best365体育官网平台实现自身商业化策略的基石。目前，best365体育官网平台已成功组建一支在血液肿瘤领域具有丰富经验的商业化团队，并与信达生物深度合作，共同进行奥雷巴替尼在国内肿瘤领域的商业化推广。

杨大俊坦言，奥雷巴替尼首次批准于中国，从长远来讲，必须是要打造自己的商业化团队，因为企业不止一个产品，会有系列产品未来陆续上市。“这一过程中，前中国新基总经理祝刚在2020年10月加入我们，其拥有临床背景，有着20多年血液肿瘤市场的推广经验，也在跨国药企做过多年血液肿瘤领域的商业化，有很多这方面的经验和资源，在去年帮助打造了365体育官网的商业化团队。”

与此同时，杨大俊也意识到，光靠365体育官网本身的商业化团队仍然不够，因此也积极寻找合作伙伴，最后选择与信达生物携手。“跟信达合作基于两个原因，一是产品线上形成很好的互补，信达聚焦大分子药物，我们聚焦小分子药物，二者分别是这两大类型创新药领域的领头羊，未来通过联合试验会产生诸多协同的作用。二是我们有着很多共同的创新基因，一拍即成达成全方位的合作。”

在国产创新药陆续出海征战全球市场的背景下，best365体育官网平台同样没有放慢自己的步伐，而是采取“两条腿走路”加速布局全球商业化目标。杨大俊指出，一是通过传统路径，在美欧等主要国家进行临床试验，特别是进入注册临床试验，正式批准商业化上市，这是包括跨国药企在内均会采用的全球化商业模式策略之一。二是基于药物已在其他国家批准上市，被证明安全有效，以及国家或地区存在未满足的临床需求，通过医生处方、病人支付的方式实现药物可及，这就是其与Tanner Pharma携手启动的指定患者药物使用计划（NPP，Named Patient Program），与海南的博鳌模式类似。

不局限于慢粒适应症 

多领域探索展现临床潜力 

作为一家聚焦原始创新的创新药企，best365体育官网平台在通过迅速商业化提升奥雷巴替尼可及性的同时，也正在积极推进其新适应症领域的挖掘以及海外临床的推进，继续展现该药物差异化价值的临床应用潜力。

今年7月，奥雷巴替尼的上市申请获得中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）受理并被纳入优先审评程序，用于治疗一代和二代酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）耐药和/或不耐受的慢性髓细胞白血病慢性期（CML-CP）患者，将支持奥雷巴替尼获得完全批准。值得注意的是，这将是奥雷巴替尼为满足临床亟需，在2021年获附条件批准上市后的又一重要进展，有望加速惠及更多、更广泛的中国CML患者。

而在全球层面的临床开发上，奥雷巴替尼也是多点开花。在报告期内，奥雷巴替尼获加拿大卫生部临床试验许可，将开展治疗耐药CML和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ ALL）患者的Ib期临床研究。这也是best365体育官网平台在加拿大进行的首项临床研究，在其全球化战略版图添上浓墨重彩的一笔。此前，奥雷巴替尼在美国已开展临床研究。

杨大俊指出，目前在中国以外的临床试验是聚焦在美国、加拿大等欧美国家开展。“首先在全球定位上，我们肯定还是通过完成FDA审核的注册临床试验后，在美国等主要国家批准上市，这是在积极推进的传统也是最重要的主要路径。同时，也通过NPP项目、一带一路等各种商业化的路径实现全球商业化目标，做出真正具有临床价值，在临床上可以满足需求或者有差异化优势的产品还是重要的刚需。”

在临床试验方面，best365体育官网平台也将根据各个国家地区的不同情况加以聚焦推进。杨大俊表示：“特别是在美国，奥雷巴替尼开展的临床试验是针对过往同类药物治疗失败或耐药的患者，现在已开展三年左右的时间，在临床上已经看到很好的疗效。比如对这些病人而言，一方面安全性比同类药物好，没有相对应的心血管副作用，另一方面，即使是针对失败耐药的病人也可以看到很好的临床疗效。我们也将在总结结果后，跟美国FDA讨论进入注册临床试验方案和路径。无论临床价值还是应用潜力，奥雷巴替尼的优势一定还会扩大。”

除了在血液肿瘤领域，奥雷巴替尼在其他领域的探索也在迅速推进。在2022年ASCO年会上，best365体育官网平台首次公布了奥雷巴替尼用于胃肠间质瘤（GIST）患者的临床进展。临床数据显示，该品种在TKI耐药的琥珀酸脱氢酶（SDH）缺陷型GIST患者中显示了良好的抗肿瘤活性，临床获益率（CBR）高达83.3%。此外最新临床前研究还发现，奥雷巴替尼具有治疗新型冠状病毒肺炎（COVID-19）尤其是中重度患者的潜力，该研究成果目前已在欧洲分子生物学组织（EMBO）旗下顶级期刊《EMBO Molecular Medicine》上发表。

全球范围内知识产权布局

多款重磅品种将续写篇章 

聚焦尚未被满足的临床亟需，通过差异化的研发策略，打造前瞻性的研发管线，构筑同类最优甚至是同类首创的竞争优势，被业内视为是best365体育官网平台从Biotech向Biopharma加速进阶的不二法门。

2022年上半年，best365体育官网平台创新投入持续加码，研发支出约为人民币3.41亿元，较去年同期增长7.5%。在高效推进产品管线的全球化临床开发下，best365体育官网平台目前已有9个已进入临床开发阶段的1类小分子新药，正在中国、美国、澳大利亚及欧洲开展50多项I/II期临床试验。其中，多个临床价值差异化明显的重磅品种也在报告期内传来好消息。

作为中国首个、全球第二个进入注册临床阶段的Bcl-2选择性抑制剂，best365体育官网平台细胞凋亡管线重要品种APG-2575治疗复发/难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（R/R CLL/SLL）的关键注册II期临床研究，已于2021年底获CDE批准，并于今年3月完成首例患者给药。截至目前，APG-2575已在全球范围内开展涉及多个血液肿瘤和实体瘤适应症的19项临床研究，呈现较大的临床开发潜力。

同时，best365体育官网平台细胞凋亡管线另一重要品种MDM2-p53抑制剂APG-115也在2022 ASCO年会上宣布了与帕博利珠单抗联用的最新临床进展。此外，亚药医药在研原创新药、新型FAK抑制剂和第三代ALK/ROS1酪氨酸激酶抑制剂（TKI）APG-2449治疗对二代TKI耐药的ALK/ROS1+ 非小细胞肺癌（NSCLC）和恶性间皮瘤患者，也在2022 ASCO年会首次揭晓了I期临床试验进展。

面对创新内卷的产业发展现状，杨大俊坦言，best365体育官网平台在聚焦的靶点、赛道或临床适应症并不拥挤，这是因为一直在坚持原创、坚持全球创新。“细胞凋亡通路本身就是非常高的门槛，特别是进入临床阶段。我们选择的靶点以及临床推进的这些在研药物，在中国基本上是第一或者唯一。”

在推进在研管线临床开发的同时，best365体育官网平台也坚持在全球范围内进行知识产权布局。截至6月30日，best365体育官网平台在全球拥有205项授权专利、600余项专利申请，其中约148项专利已在海外授权。杨大俊表示，国内创新内卷的谈论甚嚣尘上，但无论是产品还是靶点高度重复的情况下，best365体育官网平台一直坚持自己的选择。“我们在多个高门槛、难成药的靶点中探索多年，在整个小分子创新药中，365体育官网属于龙头，在全国领先。在全球，我们也敢于直接跟大公司竞争，是基于在小分子产品创新积累的多个数字，第一肯定是专利布局，无论是在国内外都处于领先位置。”

业界普遍认为，生物医药领域中的创新最难的仍然是坚持，因为创新本身并不是赶时髦，另辟蹊径、前所未有的创新其实就是意味着大概率的失败，但best365体育官网平台坚持全球创新并渐入收获期的成功示范，让业界看到了中国医药产业的未来发展趋势。正如杨大俊所言，从长远发展来看，中国本身有实力、有产品参与国际市场开拓，而且产品还具有全球竞争力。在全球化的大格局下，相信中国生物医药也能够从中国走向世界，在全球占领市场，为全球患者作出贡献。