“填补空白、不可或缺”。12月21日，best365体育官网平台董事长、CEO杨大俊博士在接受人民日报健康客户端专访时，用了8个字，来形容365体育官网上市刚刚4天的1类新药奥雷巴替尼片。

填补空白，慢性髓细胞白血病进入精准诊疗时代

27天前，best365体育官网平台宣布，旗下全资子公司广州顺健生物医药科技有限公司原创1类新药奥雷巴替尼片（商品名：耐立克®），正式获得国家药品监督管理局上市批准，用于治疗任何酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药，并采用经充分验证的检测方法诊断为伴有T315I突变的慢性髓细胞白血病（CML）慢性期或加速期的成年患者。

这是中国首个获批的三代BCR-ABL靶向耐药CML治疗药物，也是国家“重大新药创制”专项支持品种，也被称做“第三代格列卫”。

杨大俊介绍，目前慢粒白血病全球在TKI上有五个上市产品，最出名的产品就是格列卫。它改变了慢粒白血病生命预期和质量，让慢粒白血病成为慢性病，是整个肿瘤靶向治疗的里程碑事件。一代格列卫专利到期前，年销售额全球将近50亿美金。

在一代格列卫获批后的20年间，中国没有相应的创新药，在CML治疗领域中国缺位了。

但格列卫的耐药问题也越来越被重视。“在用一代格列卫以后的病人大概会有一半耐药，而耐药病人里面会有25%是有T315I突变”，而一旦出现耐药或是T315I突变，所有的一代或二代TKI都无效，可以说这是一个临床需求高度未被满足的领域。

而耐立克的上市，向全世界亮出了中国在CML治疗领域的崭新成绩，不仅解开慢性髓细胞白血病患者无药可医的困局，更是可以对突变靶点实施精准打击，开启了肿瘤精准治疗新阶段。

从跟跑到领跑，中国创新药的13年

从研发到上市，耐立克花了13年时间。而这13年也恰好是我国国产药物从模仿创新到原始创新的阶段。

数据显示，从2008-2018年，这10年期间全国仅仅获批了41个1类新药；而到了2020年CDE受理国产1类新药注册申请828件，其中临床申请781件较2019年增长55%，获得批准727件，较上年增长114%，上市申请43件，增长72%。

杨大俊介绍，耐立克的临床试验进展从2018年开始，连续4年收到美国血液协会年会邀请做口头报告，“我们走通了一条在中国做原创新药的路，从首次进入临床到整个审批完整的路，并且实现在中国全球首发。这证明中国有这个能力做到完全新的创新药，而不是做原来的仿制药或者是简单的生物类似药。”

最终，耐立克的中国临床数据也获得了FDA、欧盟的认可，并先后在美国、欧盟获得了孤儿药资格，欧盟孤儿药资格的获得比美国更严格，因为欧盟除了需要有临床数据，同时还要证明临床数据和现有治疗有什么差异性，“我们从开始做原创、开始跟跑、到开始领跑，这是很大的转折。”

中国自己的原创新药，也让中国患者直接获益。“它间接的促使国外垄断新药降价，否则今天的PD1绝对不会是这样的价格，包括进口药本身也比国外药便宜，国产同样靶点药、同样PD-1是国外的三十分之一，甚至五十分之一，从实际意义来讲对于中国老百姓、患者来讲是直接获益。”

未来的中国创新，一定是全球视野

在中国做创新药，除了考虑患者的可及性之外，杨大俊认为还是要快，“定位要准，研发要快、效率要高、市场推广也是要快、高效率。”另外，全球定价也是创新药企业需要注意的部分。

在他看来，全球创新药有特有的价格体系，中国创新药的定价也要考虑全球价格体系。在全球来讲除了美国、欧洲还有日本等国家是自主定价之外，有很多国家上市价格，会参考第一个上市国家的价格，不能高于它。“那么如果在全球进行合作，它就会对中国价格有要求，我们全球创新药，也是要在定价上纳入全球的创新药价格体系进行考量。”

杨大俊认为，通过这次疫情防控的阶段性成功，很多国家已经意识到中国在生物医药方面拥有的硬实力，“中国未来的创新一定是两个方面：一是通过加大基础研究，更多的走向早期、原创的创新；二是，更多像365体育官网这样的企业，会从中国创新走向全球。”

杨大俊透露，目前耐立克的商业化，是与信达生物共同开发、共同推广，“一方面打造培养我们的商业化团队、事务团队，为1351和其他后续产品打下基础；另一方面，我们能够通过跟信达合作迅速扩张、迅速占领市场，双方是强强联合、优势互补的状态。”

责编：晏霏霏

校对：韩林涛